基因編輯療法 Casgevy 未如預期：CRISPR Therapeutics 虧損擴大，新藥研發成翻身關鍵

基因編輯公司 CRISPR Therapeutics 近五年來股價表現明顯落後大盤，儘管旗下首款商業化藥物 Casgevy 已於 2023 年獲批上市，但其財務狀況仍面臨挑戰。根據《MSN》報導，該公司 2025 年總營收僅 350 萬美元，較 2024 年的 3,730 萬美元大幅下滑，且 2024 年的較高營收主要來自與福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）的合作收入，而非 Casgevy 的銷售。

財務數據顯示，CRISPR Therapeutics 2025 年每股淨虧損擴大至 6.47 美元，相較於 2024 年的 4.34 美元虧損更為嚴重。旗下基因編輯療法 Casgevy 用於治療鐮狀細胞貧血症（Sickle Cell Disease, SCD）和輸血依賴型乙型地中海貧血（transfusion-dependent beta thalassemia, TDT）這兩種罕見血液疾病。Casgevy 在美國的治療費用高達 220 萬美元，且施用過程複雜。該藥物去年度由合作夥伴福泰製藥錄得 1.16 億美元的營收，而 CRISPR Therapeutics 則依 40%：60% 的比例與福泰製藥分享 Casgevy 營收，CRISPR Therapeutics 獲得較小份額。

由於臨床進展未能說服投資人，CRISPR Therapeutics 的股票被視為高風險投資。然而，該公司亦積極開發其他潛力藥物。其中，CTX310 是一種正在開發中的藥物，旨在降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL cholesterol）和三酸甘油酯（triglycerides, TGs）。美國境內就有超過 4,000 萬名患者面臨高 LDL 或 TGs 水平問題，CTX310 有望成為一次性治療選項。此外，SRSD107 則是一種實驗性抗凝血劑，設計為每六個月注射一次的長效選項，並能避免嚴重出血等缺點。

分析指出，若 Casgevy 能在市場上獲得更大迴響，且其開發中的新產品能成為新的標準療法，CRISPR Therapeutics 的股價仍具顯著上漲潛力。反之，任何臨床挫折都可能導致股價進一步下跌。