台北2024年1月2日 /美通社/ -- 國鼎生物科技股份有限公司於台灣時間2024/01/02接獲CRO機構通知完成轉移性胰臟癌人體I/II期臨床試驗統計數據，主要數據(Full Analysis Set)如下:
(1)中位數疾病無惡化存活期(Median PFS): 5.3個月(主要評估指標)
(2)6個月疾病無惡化存活率(PFS rate): 41.7%(主要評估指標)
(3)中位數整體存活期(Median OS): 14.1個月(次要評估指標)
(4)6個月存活率(OS rate): 85.5%(次要評估指標)
(5)12個月存活率(OS rate): 62.2%(次要評估指標)
本試驗為研發中口服劑型新藥Antroquinonol(Hocena)聯合胰臟癌標準治療法，針對轉移性胰臟癌的第一線用藥。本試驗為單臂研究，與標準治療(nab-paclitaxel + gemcitabine combination)的III期研究結果相比，Antroquinonol聯合標準治療後，中位數疾病無惡化存活期(Median PFS)為5.3個月，低於標準治療法為5.5個月；6個月疾病無惡化存活率(PFS rate)為41.7%，低於標準治療法為44%；中位數整體存活期(median OS)為14.1個月，高於標準治療法為8.5個月；6個月整體存活率為85.5%，高於標準治療法為67%；12個月整體存活率為62.2%，高於標準治療法為35%。
美國食品藥物管理局(FDA)定義在特定疾病的背景下具有臨床意義(clinically meaningful)的積極治療效果被稱為「臨床益處」(clinical benefit)。另美國臨床腫瘤醫學會(ASCO)的專家委員會為胰臟癌、乳癌、肺癌及大腸癌臨床試驗定義了具有臨床意義的目標，其中針對胰臟癌符合gemcitabine或(Nab-paclitaxel + gemcitabine)資格的患者，中位數總存活期(mOS)約為8至9個月，若與當前的標準療法之總存活期相比，改善3至4個月以上則被認為具有臨床意義的結果(clinically meaningful outcomes)。
本次統計數據觀察到在中位數整體存活期、6個月存活率及12個月存活率表現較佳，國鼎生技將針對此統計結果與美國食品藥物管理局(FDA)及歐洲藥品局(EMA)討論申請孤兒藥藥證計畫。
Antroquinonol合併療法與標準治療(nab-paclitaxel + gemcitabine) 及gemcitabine單獨治療，這三組治療方法比較數據如下:
(a)中位數疾病無惡化存活期分別為5.3、5.5及3.7個月。
(b)6個月疾病無惡化存活率分別為41.7%、44%及25%
(c)整體存活期分別為14.1、8.5及6.7個月。
(d)6個月的整體存活率分別為85.5%、67%及55%
(e)12個月的整體存活率分別為62.2%、35%及22%。
Antroquinonol聯合標準治療與另一種治療轉移性胰腺癌的藥物FOLFIRINOX。
這二組治療方法比較數據如下：
(a)中位數疾病無惡化存活期分別為5.3及6.4個月。
(b)6個月疾病無惡化存活率分別為41.7%及53%
(c)整體存活期分別為14.1及11.1個月。
(d)6個月的整體存活率分別為85.5%及76%
(e)12個月的整體存活率分別為62.2%及48%。
此外，標準治療(nab-paclitaxel + gemcitabine combination)所引起的血液相關不良事件，包括中性粒細胞減少症、血小板減少症及貧血，所有等級的不良反應發生率在本次試驗中均得到顯著改善。在非血液方面的疲勞、脫髮、周圍神經病變及脫水等不良反應之發生率也降低，在噁心、嘔吐及腹瀉等不良反應發生率則顯著增加，但在腸胃道最常見之不良反應皆為輕度至中度。本研究結果表明，Antroquinonol聯合標準治療(nab-paclitaxel + gemcitabine)的安全性是可以管控的。
本試驗的Antroquinonol聯合療法為轉移性胰腺癌患者提供了一種潛在的一線治療選擇，此試驗結果支持更擴大規模、隨機及對照研究以證實本研究結果。