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基因療法助聾鼠恢復聽力 人類可望受惠

中央社/ 2017.02.07 00:00
(中央社巴黎6日綜合外電報導)全球大約每10萬人就有5人患有尤塞氏綜合症,這種罕見的遺傳疾病會導致患者喪失聽力和視力,也會影響平衡感,不過,如今有一種新的基因療法,可望幫助患者恢復聽力。

英國「每日郵報」(Daily Mail)報導,截至目前,研究人員已針對老鼠進行試驗,他們希望能在3年內,為人類帶來扭轉人生的治療方法。

尤塞氏綜合症(Usher Syndrome)這種遺傳性疾病會使患者的視力和聽力受損,有時也會對平衡構成影響,發病時間和病情因人而異,不過,主要損傷機制相去不遠。

尤塞氏綜合症引起的視力受損源自於網膜色素病變(retinitis pigmentosa),聽力受損則是感音神經性聾(sensorineural deafness)。

波士頓兒童醫院(Boston Children's Hospital)研究人員利用實驗室製造的病毒,將矯正過的DNA送進老鼠內耳。

這些接受治療的新生小鼠患有尤塞氏綜合症。

經治療後,若干聽力嚴重受損的老鼠能夠聽見低聲並予以回應,牠們的平衡感也大幅改善。

領導這項研究的波士頓兒童醫院醫師吉雷克(Gwenaelle Geleoc)說:「如今,牠們能聽見你低聲輕語。」

25隻老鼠當中,有19隻能聽見低於80分貝的聲音,這般音量約為人類一般對話的兩倍。

有幾隻甚至能聽見25至30分貝的聲音,顯示牠們聽力正常。

法新社報導,這項突破性研究可望為以基因為基礎的療法鋪路。研究人員發表的兩項研究刊登在「自然生物科技期刊」(Nature Biotechnology)。

哈佛醫學院(Harvard Medical School)教授史坦柯維奇(Konstantina Stankovic)說:「目前已知有100多種基因會導致人類失聰,許多患者最終可能受惠於這項技術。」

根據世界衛生組織(WHO),遺傳性聽力障礙影響全球大約1億2500萬人。(譯者:中央社劉文瑜)

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