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遺傳病囊狀纖維化 基因治療首現成效

中央商情網/ 2015.07.03 00:00
(中央社倫敦2015年7月3日綜合外電報導)囊狀纖維化(CF)是種常見的染色體隱性遺傳疾病,科學家展開大型基因治療,以置換致病的缺陷染色體。科學家說,治療首度在患者肺部功能出現成效。

這項治療是利用吸入DNA分子來傳送正常基因到肺部細胞,以置換缺損基因。

研究主持人、英國倫敦帝國學院(Imperial College London)教授艾爾頓(Eric Alton)表示:「和安慰劑組相比,接受基因治療的患者,在肺部功能測試上呈現明顯或微幅的益處。」

艾爾頓說,儘管試驗結果「令人振奮」,但也謹慎表示由於試驗結果不一致,像是有些患者的反應比其他患者好,因此基因治療尚未準備展開臨床試驗。

囊狀纖維化是最常見的致命遺傳疾病,全球約有9萬名病患。患者因為肺部充滿濃稠黏液,反覆受呼吸道感染之苦,肺部問題的惡化,常是主要死因。(譯者:中央社陳怡君)

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