美國FDA核准新藥 可望降低高三酸甘油酯患者胰臟炎風險

美國食品藥品監督管理局（US FDA）昨日（24日）宣布，已核准 Ionis製藥旗下的藥物 Tryngolza (olezarsen)，配合飲食療法，用於降低患有嚴重高三酸甘油酯症成人患者的三酸甘油酯水平，並減少急性胰臟炎的發生風險。

嚴重高三酸甘油酯症（severe hypertriglyceridemia）通常指空腹三酸甘油酯濃度達到每分升 500 毫克（500 mg/dL）以上，此類患者發生急性胰臟炎的風險會顯著增加。

Tryngolza 曾於 2024 年獲核准作為家族性乳糜微粒血症（familial chylomicronemia syndrome）成人患者的飲食輔助療法。此次擴大適應症，該藥物獲得了優先審查與突破性療法認定，顯示其在未滿足的醫療需求上具潛力。

這項擴大適應症的核准，主要依據兩項隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床試驗 CORE-TIMI 72a 和 CORE2-TIMI 72b 的數據。這些試驗共納入超過 1,000 名患有嚴重高三酸甘油酯症的成人。試驗結果顯示，患者的平均基線三酸甘油酯水平為每分升 1,116 毫克。

經過六個月的治療，每月一次皮下注射 Tryngolza 的患者，空腹三酸甘油酯水平顯著降低。在第一項試驗中，50 毫克劑量組與安慰劑組相比，三酸甘油酯水平平均下降 63%；80 毫克劑量組則下降 72%。第二項試驗的降幅則分別為 49% 和 55%。兩項試驗的綜合分析證實，Tryngolza 能顯著降低急性胰臟炎的發生率。

儘管療效顯著，但患者在接受 Tryngolza 治療期間，最常見的不良事件為注射部位反應和肝酵素升高。美國食品藥品監督管理局建議，在開始治療前、增加劑量後，以及有臨床指徵時，應考慮進行肝功能檢測。若肝酵素持續升高，則可能需要暫停或減少劑量。此外，也有報導指出，患者可能出現皮疹、蕁麻疹、臉部腫脹、發冷及呼吸困難等過敏反應，若發生此類症狀，應立即停止治療並尋求醫療協助。