美國力拚醫藥研究創新：政府鬆綁法規、AI加速心臟病診斷與藥物開發

美國衛生及公共服務部（HHS）部長小羅伯特·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）近日強調，美國應重新引領全球醫學研究與創新，並致力於簡化藥物開發流程，以扭轉臨床試驗外移的趨勢。此項策略在川普總統的領導下，將透過「Operation Trailblazer」計畫，協調各部門努力，移除不必要的障礙，將更多臨床研究與投資帶回美國。

作為「Operation Trailblazer」計畫的一部分，美國食品藥品監督管理局（FDA）於週一（6月22日）公布多項臨床試驗改革方案。其中包含一項試辦計畫，將與外部合格機構合作，共同審查首次人體試驗（FIH）的試驗中新藥（IND）申請。FDA也發布指導草案，旨在明確藥物開發商在何種情況下可僅依賴一項嚴謹且充分控制的臨床試驗，並輔以驗證性證據來支持藥物核准。此外，FDA還推出了「第一期IND導航器」網頁，提供準備與提交試驗中新藥申請所需的工具與指南，並更新了針對主方案（master protocols）的指導草案，納入籃子試驗（basket trials）等新方法。

在人工智慧（AI）技術應用於醫療領域方面，近期也有顯著進展。輝達（Nvidia）推出了BioNeMo Agent Toolkit軟體，旨在為AI代理（Agent）賦予專業的科學知識，以加速醫療研究任務。輝達副總裁Kimberly Powell指出，傳統通用型AI代理在處理如蛋白質結合劑等高度專業化任務時，不僅難以理解科學本質，還會耗費大量的運算Token（AI模型處理資訊的單位）。BioNeMo Agent Toolkit透過預先載入領域專業知識，顯著提升AI在藥物候選分子發現、基因組分析與醫學影像分析方面的效率。

另一方面，新創公司Pathway Labs也宣布，其AI工具EchoNext已獲得FDA核准，成為全球首款能透過標準12導程心電圖（ECG）檢測多種結構性心臟病的AI工具。該工具能偵測人類肉眼難以察覺的早期心臟疾病，包括左右心衰竭、瓣膜疾病、肥厚性心肌病變及肺高壓等。EchoNext模型透過紐約長老宗醫院（NewYork-Presbyterian）提供的逾70萬組心電圖與超音波心動圖資料進行訓練，並在美國與加拿大超過20家醫院、50萬名病患的臨床研究中獲得驗證。據《Nature Medicine》於週一報導的案例，EchoNext成功檢測出先前未確診的心衰竭，甚至促成了全球首例歸因於AI檢測的心臟移植。Pathway Labs已與AI臨床決策平台OpenEvidence建立合作夥伴關係，讓EchoNext的篩檢結果能直接整合到美國半數以上臨床醫師日常使用的工具中。Pathway Labs也宣布完成850萬美元的種子輪募資，由AlleyCorp與Breyer Capital共同領投。