人類首度進行「細胞再生」療法：衰老或將成為可治療的疾病？

6月9日，波士頓生技新創公司Life Biosciences宣布，史上第一位人類受試者已接受了一種設計用來「讓細胞重返年輕」的基因療法注射——這針藥水，也許正在改寫人類對抗老化的歷史。

根據The Washington Times報導，Life Biosciences於6月9日宣布，首位受試者已在第一期臨床試驗中接受ER-100給藥，這也是史上第一款使用「部分表觀遺傳重編程」技術的細胞再生療法，通過美國FDA審核進入人體試驗。

ER-100背後的概念，說起來幾乎像科幻小說：哈佛遺傳學教授、Life Biosciences共同創辦人David Sinclair認為，「衰老在很大程度上是由表觀遺傳資訊的流失所驅動，而非不可逆的損傷。」這項臨床研究，正是首次在人體中驗證「恢復這些資訊能否改善疾病」的機會。

進一步了解：131933817.cms、sciencealert.com

ER-100是Life Bio「表觀遺傳修復平台」的第一個臨床候選藥物，透過控制OCT4、SOX2和KLF4這三種轉錄因子（統稱OSK）的表現，將細胞的表觀遺傳編碼重置為更年輕的基因表現模式。這三種因子，正是2006年諾貝爾醫學獎概念的延伸應用——也就是知名的「山中因子（Yamanaka factors）」。

試驗的切入點，選在了眼睛。目前第一期招募的是罹患開角型青光眼（OAG）與非動脈炎性前部缺血性視神經病變（NAION）的患者，這兩種疾病都會透過損傷視網膜神經節細胞，造成進行性、往往無法逆轉的視力喪失。

選擇眼睛並非偶然。研究人員將ER-100直接注射入眼內，對視網膜神經節細胞傳遞「再生指令」。透過將給藥限制在單一可近取的組織，團隊能在考慮全身性給藥之前，以極精密的方式監測任何潛在的不良反應——包括理論上可能的細胞偏向性變異風險。

視網膜神經節細胞本身無法自然再生，這意味著目前的視神經病變治療，往往讓患者在治療後仍留下不可逆的視力損失。ER-100若能奏效，等於從根本補上了現有醫療的最大缺口。

ER-100施打於單眼後，患者需同步口服抗生素doxycycline達八週，以啟動療法的作用機制。整項試驗預計招募最多18名受試者——其中12人患有開角型青光眼、6人患有NAION——分布於波士頓、紐約、洛杉磯與查爾斯頓四個試驗據點。

這項療法的獨特之處，在於它既非幹細胞移植、也不同於傳統基因療法。Life Biosciences的細胞再生療法有別於市面上其他任何臨床中的療法——幹細胞療法是「替換受損細胞」，傳統基因療法是「修正錯誤的基因資訊」，兩者皆是。而ER-100則是試圖讓細胞「想起自己年輕時的狀態」，本質上是一種資訊的還原。

在動物實驗階段，這套技術已展現出相當令人期待的結果。ER-100在臨床前試驗中展現了潛力，包括：OSK可控表現、DNA甲基化模式向更健康的狀態恢復，以及視覺功能的改善——這些數據支持其進入針對NAION與開角型青光眼的人體試驗。

當然，質疑聲浪從未缺席。Sinclair本人在補充劑研究上曾飽受爭議，他對Life Biosciences基因療法潛在效果的預測，同樣難免引發懷疑。但他依然信心十足，更放話說「我們很快就會知道它有沒有效。也許在未來幾個月內，我們就能得到首個關於年齡逆轉能否在人體中實現的跡象。」

這項試驗預計最快在2026年底或2027年初產出初步安全性數據。研究人員也已規劃好更長遠的藍圖：若安全性獲得確認，公司計劃將這套療法的應用範圍擴展到更廣泛的老化相關疾病。

這場試驗的成敗，早已超越Life Biosciences一家公司的命運。伴隨Life Biosciences將首個細胞重編程療法帶入人體試驗，局勢或許正在改變——如果這項技術能重置人眼的生物年齡，整個價值數十億美元的長壽產業，將有可能躍入主流醫療的核心。

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