食鹽助基因療法克服障礙 傳遞效率可望大幅提升

休士頓大學（University of Houston）研究團隊近期發現一項新策略，利用「含鹽脂質奈米粒子（salt-loaded lipid nanoparticles）」可有效提升基因療法及 mRNA 疫苗的傳遞效率，解決長期以來困擾基因醫學的關鍵難題。

這項研究發表於《Small》期刊，揭示了透過簡單的鹽分就能顯著改善藥物送達細胞內部的能力。脂質奈米粒子（LNPs）是一種微小的脂肪基傳遞載體，負責將脆弱的基因材料運送至細胞內，其技術在 COVID-19 疫情期間因莫德納（Moderna）與輝瑞（Pfizer）的 mRNA 疫苗而廣為人知。

儘管 LNPs 已廣泛應用於癌症、罕見疾病及基因疾病的新療法開發，但仍面臨一大障礙。許多治療性基因材料在進入細胞後，會被困在稱為「內體（endosomes）」的膜狀囊泡中，導致基因材料無法有效抵達細胞內部發揮作用。這個「內體逃逸」問題，一直被視為限制 mRNA 疫苗及其他基因療法效果的主要瓶頸。

休士頓大學藥學院助理教授 Fanfei Meng 表示：「許多基因療法因此失敗。我們找到一個出乎意料的簡單方法來幫助更多基因材料逃脫。」Fanfei Meng 與其研究團隊發現，在脂質奈米粒子中加入鹽分，能在內體內部產生壓力，有助於將治療性材料釋放到細胞中，使其發揮活性。

Fanfei Meng 指出，這項創新主要依賴基本的物理原理，而非複雜的化學重新設計，使其更易於未來療法的調整及大規模生產。此策略有望改善 mRNA 疫苗、基因編輯技術及其他核酸類療法。Fanfei Meng 強調，透過控制離子環境，而非重新設計奈米粒子本身，就能從根本上提升細胞內的傳遞效率。由於該方法具備簡單性和可擴展性，對於下一代 RNA 和基因基礎藥物具有龐大潛力。

隨著全球對基因醫學的興趣持續增長，這項發現為提升基因療法的效率和普及性提供了一條實用新途徑。台灣在生技研發領域亦投入甚多，此類基礎科學的突破，可為台灣生技產業的精準醫療與基因編輯發展提供新的方向與啟發。