美國FDA徵集病患觀點 加速藥物開發與臨床實踐回饋

美國食品藥品監督管理局（FDA）於今年5月1日發布公告，啟動一項公眾意見徵集，旨在評估「病患導向藥物開發」（Patient-Focused Drug Development, PFDD）計畫的成效，並探討病患觀點如何影響藥物研發與臨床實踐。此舉是根據2016年頒布的《21世紀藥品法案》指示所推動，意見徵集截止日為今年6月30日。

回溯至2016年12月，《21世紀藥品法案》確立了一項重要方針，要求美國食品藥品監督管理局制定並實施策略，以便在醫療產品開發過程中納入病患的觀點，並在監管討論中考量病患的視角。過去十年來，美國食品藥品監督管理局透過舉辦病患導向藥物開發會議，讓病患、照護者、家屬及病患倡議者得以提供他們在面對疾病或病況時的親身經驗，以此逐步落實該法案的各項規定。

美國食品藥品監督管理局此次徵求公眾意見，特別希望了解病患透過美國食品藥品監督管理局主導或外部舉辦的病患導向藥物開發會議所提供的意見，如何影響各方利害關係人的活動。這包括醫藥產品研發人員、醫療提供者及學術研究人員，其研究、產品開發及病患照護工作，是否因病患觀點而獲得啟發，且其影響範圍已超出特定的監管決策。

美國食品藥品監督管理局期望藉此機會，更深入理解病患意見如何促進社群參與、找出科學研究的關鍵問題與知識落差、優化藥物開發方案（例如終點指標設定、臨床試驗設計、未滿足醫療需求識別及產業合作），並最終影響臨床治療的整合與實踐。本次意見徵集所獲得的回饋，也可能為美國食品藥品監督管理局在臨床試驗及監管決策現代化方面提供指引，並影響後續《處方藥使用者付費法》的再次授權。