罕病艾力山大症現生機 Ionis藥物獲美FDA優先審查

Ionis Pharmaceuticals（Ionis Pharmaceuticals）研發的試驗性藥物zilganersen，已於昨日（23日）獲美國食品藥物管理局（FDA）接受新藥申請（NDA），並給予優先審查資格。這項進展為罕見且致命的艾力山大症（Alexander disease, AxD）患者帶來了新希望。

艾力山大症是一種罕見的神經系統疾病，目前尚無任何可改變病程的治療方式。患者常面臨進行性運動與認知功能障礙，最終失去自理能力，且此症狀往往是致命的。Ionis Pharmaceuticals執行長Brett Monia（Brett Monia）表示，艾力山大症對患者及其家庭而言是毀滅性的打擊，現有治療選項的缺乏凸顯了巨大的未滿足醫療需求。

Zilganersen是一種反義寡核苷酸療法，旨在降低膠質纖維酸性蛋白（GFAP）的產生。GFAP是因GFAP基因變異而在患者體內異常積聚的蛋白質。美國FDA對zilganersen的優先審查決定，是基於一項關鍵性的第一至第三期臨床試驗數據。該試驗涵蓋了全球8個國家13個試驗點的54名艾力山大症兒童及成人患者，結果顯示zilganersen達到了主要的療效終點，有效穩定患者的步態。研究中，接受50毫克zilganersen劑量的患者，其步態速度在61週時相較於對照組有顯著改善。該藥物也展現良好的耐受性，大部分不良事件為輕度至中度，且嚴重不良事件發生率較對照組為低。

zilganersen過去已獲美國FDA授予快速通道資格（2024年）及突破性療法認定（2025年），歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）亦於2019年授予其孤兒藥資格。美國FDA預計將於今年9月22日公布審查結果。Ionis Pharmaceuticals神經學資深副總Holly Kordasiewicz（Holly Kordasiewicz）指出，這些前所未有的數據突顯了zilganersen為艾力山大症患者帶來新可能，有望改變這種剝奪患者基本功能如行走、說話和吞嚥的毀滅性疾病的未來治療前景。