《刺胳針》研究：子宮內幹細胞療法修補脊髓膨出 初步證實安全可行

刊登於醫學期刊《刺胳針》（The Lancet）的一項最新研究顯示，在子宮內使用幹細胞療法修補脊髓膨出，初步證實具備安全性與可行性。這項研究為第一期人體試驗，針對懷有罹患脊髓膨出胎兒的孕婦進行單劑量、單組別試驗。研究由加州大學戴維斯分校醫學院（University of California, Davis School of Medicine）在沙加緬度（Sacramento）進行。

脊髓膨出是一種先天性神經管缺陷，會導致脊髓無法完全閉合。過去的研究「脊髓膨出管理研究」（Management of Myelomeningocele Study, MOMS）已證實，相較於傳統的產後手術，在子宮內進行手術矯正脊髓膨出，能減少腦室腹腔分流術的需求，並改善部分神經系統的結果。

本次研究自2021年6月21日至2022年12月5日，共招募六名孕婦。受試者納入標準包含：妊娠19至26週、脊髓膨出缺損的上界介於胸椎T1至薦椎S1之間、磁振造影（MRI）顯示有後腦疝脫，以及正常的胎兒核型。在進行手術時，胎兒的妊娠週數介於24週又5天至25週又5天之間。

研究的主要發現包含，所有嬰兒的修補部位皆完整，沒有腦脊髓液滲漏、感染、異常組織生長或腫瘤形成。同時，也未觀察到細胞介導的不良反應。嬰兒出生時的妊娠週數中位數為34週又5天，範圍從33週又2天到36週又6天不等。

基於安全性數據，研究團隊認為此療法足夠安全，可繼續進行非交錯收案的第二階段臨床試驗，預計招募35名患者，並擴大第一/二a期臨床試驗。未來也將進一步研究其潛在療效，包含神經系統和功能結果。研究人員表示，若後續的臨床試驗證實，此療法在運動和認知功能方面能改善結果，那麼以幹細胞增強的胎兒修復術，可被視為是超越MOMS研究現狀的一項重大突破。研究已在ClinicalTrials.gov上註冊（NCT04652908）。