美國哥倫比亞大學醫學中心和Regeneron Pharmaceuticals公司的科學家們，成功利用基因療法幫助兩名從出生起就一直無法聽到的兒童，重拾聽覺。這是全球首例運用基因療法來治療先天性失聰的案例，也代表著對於其他形式的聽力喪失，有了更多希望。這項研究成果發表在一場會議上，並未發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。研究團隊使用了一種名為DB-OTO的基因療法，該療法能夠修復與聽覺相關的OTOF基因突變，使得兩名受試者可以恢復部分或全部的聽覺功能。
▲ 科學家成功利用基因療法幫兩名天生失聰的兒童重拾聽覺。（示意圖／Shutterstock）
根據外媒報導，此次臨床試驗的主要受益者年齡未透露。他們都患有由於OTOF基因突變所引起的聽力喪失。在接受了單次基因療法後，這兩名兒童的聽力明顯改善，甚至有些音頻已經可以正常聽見。研究人員表示，這項療法不僅安全有效，而且效果持續，並沒有觀察到任何嚴重的副作用。
值得一提的是，這並非唯一一項針對聽力喪失的基因療法研究。Regeneron Pharmaceuticals公司正在進行一項旨在測試DB-OTO基因療法的臨床試驗，以治療那些因OTOF基因突變而導致聽力喪失的兒童。根據初步結果，接受治療的兒童在手術後三個月，其聽力平均提高了44分貝，並且沒有出現嚴重的副作用。
對於這些令人振奮的研究成果，許多聽力專家和醫學界人士都表示樂觀。哥倫比亞大學耳鼻喉科教授Dr. Lawrence Lustig說道：「這些結果令人震驚，超乎任何人的預期。」儘管目前的研究集中在OTOF基因突變所致的聽力喪失，但這些成功的案例為未來的基因療法研究打開了大門。隨著技術的不斷進步，我們有理由相信，基因療法將成為治療各種遺傳性疾病的強大工具，為患者帶來健康和希望。
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