武田在日本遞交新型口服蛋白酶體抑制劑ixazomib的新藥申請
該NDA的報核依據是全球3期試驗TOURMALINE-MM1的結果，該結果發表於《新英格蘭醫學雜誌》4月號。該試驗顯示，全口服ixazomib、lenalidomide和demonstrated三藥聯合治療方案可顯著延長復發或難治多發性骨髓瘤患者的無進展生存期(PFS)，其安全性可處治，口服給藥方便而實用。
武田醫療長兼科技長Andrew Plump, M.D., Ph.D.說：「多發性骨髓瘤依然是一種毀滅性、復發性和無法治癒的罕見癌症。我們設計包括TOURMALINE-MM1在內的廣泛性的全球3期臨床試驗計畫，旨在滿足對有效、可耐受和可方便給藥的治療藥物的未獲滿足的需求，從而有可能減輕患者目前面臨的一部分負擔。如果ixazomib的NDA報核獲得核准，將在日本實現首個全口服的含蛋白酶體抑制劑的三藥聯合治療方案。我們感謝患者和研究人員對ixazomib開發的奉獻，並期待著有機會為日本患者提供這一創新藥物。」
關於多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤是一種漿細胞癌，見於骨髓。多發性骨髓瘤中，一組單株漿細胞（或骨髓瘤細胞）轉化為癌細胞並增生。這些癌性漿細胞有可能累及體內多數骨骼，可能導致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關疼痛。多發性骨髓瘤可導致若干嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統、腎臟和個體的紅血球計數，部分較常見症狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的症狀。多發性骨髓瘤屬罕見癌症，全球每年新發病例114,000人。據報導，日本約有14,000例多發性骨髓瘤患者。
關於ixazomib
ixazomib是一種新型口服蛋白酶體抑制劑，目前正在研究用於多發性骨髓瘤和全身性輕鏈(AL)澱粉樣變，以及其他惡性腫瘤。2016年2月，Ixazomib被日本厚生勞動省認可為治療復發或難治多發性骨髓瘤患者的孤兒藥。在美國，根據TOURMALINE-MM1試驗資料於2015年7月遞交了NDA，美國食品藥品管理局(FDA)於2015年11月核准其為治療既往接受過至少一種治療藥物的多發性骨髓瘤患者的孤兒藥，早於其優先審理PDUFA日期4個月。ixazomib隨即於2015年12月在美國上市，商品名稱為NINLARO®。
關於TOURMALINE試驗
TOURMALINE是ixazomib的全面臨床開發計畫，它進一步鞏固了武田為全球多發性骨髓瘤患者和治療這些患者的醫療衛生專業人士開發創新治療藥物的不懈承諾。TOURMALINE總共包括5項進行中的樞紐性試驗——4項研究每個主要的多發性骨髓瘤患者群體，另一項研究輕鏈澱粉樣變：
• TOURMALINE-MM1：研究ixazomib 聯合lenalidomide和demonstrated與安慰劑對照用於復發和/或難治多發性骨髓瘤
• TOURMALINE-MM2：研究ixazomib聯合lenalidomide和demonstrated與安慰劑對照用於新診斷的多發性骨髓瘤患者
• TOURMALINE-MM3：研究ixazomib與安慰劑對照用於新診斷的多發性骨髓瘤患者在誘導治療和自體幹細胞移植(ASCT)後的維持治療
• TOURMALINE-MM4：研究ixazomib與安慰劑對照用於尚未接受ASCT的新診斷的多發性骨髓瘤患者的維持治療
• TOURMALINE-AL1：研究ixazomib聯合demonstrated與醫師選用的治療方案對照用於復發或難治AL澱粉樣變
除了TOURMALINE研究，大量研究人員發起的研究正在全球評估ixazomib用於患者。
關於孤兒藥認定
2016年2月，ixazomib被日本厚生勞動省認可為治療復發或難治多發性骨髓瘤患者的孤兒藥。有關孤兒藥認定的進一步資訊，請造訪如下2016年2月26日的新聞稿。
http://www.takeda.co.jp/news/2016/20160226_7321.html
重要安全性資訊（美國）
警示與注意事項
• 血小板減少：NINLARO用藥期間已有報導。治療期間應監測血小板計數，每月至少一次，在最初3個治療週期中可考慮更頻繁的監測。按標準內科指南，透過調整劑量和血小板輸血來處治血小板減少。必要時可調整劑量。血小板計數最低點發生於每28天治療週期的第14-21天期間，在下一輪週期開始前恢復至基線水準。
• 胃腸道毒性（包括腹瀉、便秘、噁心和嘔吐）：NINLARO用藥期間已有報導，偶而可能需要使用止瀉藥和鎮吐藥，並給予支持性治療。NINLARO組中，因腹瀉導致這3種藥物中的一個或多個停藥的患者比例為1%，而安慰劑組中，因腹瀉導致這3種藥物中的一個或多個停藥的患者比例
