根據英國廣播公司（BBC）報導，這款基因療法藥物Strimvelis，用於治療ADA嚴重複合型免疫不全症（ADA-SCID），罹患這種免疫疾病的嬰兒無力對抗日常的感染。
這是葛蘭素史克藥廠首款獲准通過的基因療法藥物。評論家表示，這項發展標誌著大藥廠越來越多基因藥物的開端。
這種免疫缺乏疾病極為罕見，每年約有24名嬰兒罹患這種疾病。
基因療法過關也為開發地中海型貧血和鐮形細胞貧血等較普遍疾病的治療方式鋪路。
囊腫纖維症、肌肉萎縮症和多種視覺障礙等，數以百計的遺傳性疾病，肇因於基因的缺陷。
基因療法的目的，是透過複製健康的基因到病患身上，治療疾病。
基因療法最大的優點，就是只須接受一次性治療，就可能一勞永逸治癒疾病。
葛蘭素史克雖然還沒公布這款新治療方式將如何訂價的細節，但研發部門總裁瓦朗斯（Patrick Vallance）表示，公司的目標是讓Strimvelis，以及該公司開發出的更多基因療法，造福更多病患。