藥華指出，β型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症是國際公認的罕見疾病，目前治療方法僅有輸血及服用Hydroxyurea緩解症狀等方法，不僅無法根治，且有白血病、不孕等副作用。
藥華表示，這次授權自中研院的新藥已經規劃2年，由中研院院士暨分子生物研究所特聘沈哲鯤團隊開發，已有初步成果，雙方正式簽約，由中研院授權藥華。
在市場規模方面，沈哲鯤表示，美國帶有β型地中海型貧血缺陷基因約有200多萬人，鐮刀型血球貧血症患者每年有5到7萬人。其中，有33%地中海型貧血、50%鐮刀型貧血患者無藥可治。
藥華指出，每位鐮刀型血球貧血症患者每年需花費5到7萬美元治療，推算光是美國市場規模就達到25億美元以上。
藥華表示，「Y-球蛋白(HbF)」的誘導是目前治療地中海型貧血和鐮刀型貧血症相對較好的方法，透過藥華既有的新藥開發經驗與能力，加上沈哲鯤提供的4個小分子化合物進行的最佳化研究，篩選出可發展為新藥的化合物。
在研發進度方面，藥華表示，預計2到3年後進入人體臨床試驗，並選定台灣、中國大陸、歐洲及美國進行跨國臨床試驗及銷售市場，搶攻數十億美元商機。1030611