ProQR攜手Ginkgo加速AI藥物發現 目標2026年進入臨床

生技公司 ProQR Therapeutics 宣布與 Ginkgo Bioworks 建立合作夥伴關係，旨在運用人工智慧（AI）與自動化實驗室，大規模推進其 Axiomer RNA 編輯平台的藥物發現進程。此次合作將整合 AI 模型與高通量數據生成，期能縮短新藥研發時程。

根據合作協議，ProQR 將利用 Ginkgo 旗下擁有逾 50 種儀器的 Nebula 自主實驗室，產生大量實驗數據。ProQR 創辦人暨執行長 Daniel A. de Boer 表示，該公司在過去一年半已開發出一套 AI 模型，顯著加速並改進了藥物發現過程中寡核苷酸的編輯效率。透過 Ginkgo 的自主實驗室，有望進一步擴大 AI 輔助藥物發現的規模。

這項策略合作的目標在於，透過更優質、更快速的數據生成，提升 ProQR 藥物發現模型的預測效能，從而加速候選藥物的推進。Ginkgo 的執行長 Jason Kelly 說明，Nebula 自主實驗室不同於傳統委託研究機構（CRO）的標準化服務模式，能提供更高的靈活性，執行多變的高通量實驗，以滿足 ProQR AI 模型對特定實驗數據的需求。他強調，雖然藥物發現過程需要精密的「工匠精神」，但如今這種「工匠精神」已能透過自動化實現。

ProQR 的 Axiomer 平台運用編輯寡核苷酸，招募內源性 ADAR 酵素，以達成 RNA 中標靶單一核苷酸的精準改變。該公司預計，首個經由 AI 發現的開發中候選藥物將於今年進入臨床試驗階段，並預計在 2026 年中提交臨床試驗申請，初步臨床數據則有望在 2026 年底前公布。

為強化其在 AI 領域的佈局，ProQR 在宣布與 Ginkgo 合作的同時，也成立了一個 AI 諮詢委員會。該委員會成員包含來自 Owkin、NVIDIA、Hugging Face、Leiden University、HCVC 及 Kimia Therapeutics 等知名機構的領導者。此舉也反映出生物科技產業正普遍尋求系統性方法，以改進藥物開發流程的趨勢。Ginkgo 也作為策略投資者，對 ProQR 進行了股權投資。