CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱／台北報導
治療囊性纖維化、分泌性腹瀉及多囊腎病，國內研究團隊找到了新答案。陽明交大今（3）日發布最新研究成果，該校藥理所研究團隊運用冷凍電子顯微技術，成功解析了囊性纖維化（cystic fibrosis）致病蛋白的結構，發現藥物能改變該蛋白的構造，進而降低其活性，為過去不知道的藥理作用找到了解答，也替治療囊性纖維化、腹瀉等疾病帶來新的方向。
陽明交大藥理所教授黃自強指出，CFTR蛋白在細胞中扮演氯離子（電解質的一種）傳輸的角色，並協助水分通過細胞膜，保持身體系統的正常運作。
一旦CFTR發生缺陷突變時，細胞膜中負責電解質與水分傳輸的通道會被阻塞，導致囊性纖維化，影響呼吸和消化系統功能。若CFTR活性過高時，水分傳輸過多則會引發分泌性腹瀉等病症。
黃自強說，在冷凍電子顯微技術的解析之下，研究團隊破解CFTR蛋白的完整結構，並發現一些抑制劑可以結合在CFTR蛋白的特定區域，引發結構改變，進而降低其活性。
有趣的是，黃自強表示，豬也有CFTR，但同樣的抑制劑在豬身上的效果就不明顯。為了解答這個疑惑，研究團隊還特地將人與豬的CFTR蛋白結構上的片段互換，結果豬的CFTR蛋白對抑制劑的反應變得與人的CFTR幾乎一致，解釋了這些微小結構差異如何影響藥物的效果。
黃自強說，大部分藥物的標的物都是蛋白質，但過去難以精確了解藥物如何與蛋白結合以及結合後如何影響其功能，冷凍電子顯微技術則讓科學家更輕鬆地解析蛋白質的結構，並開啟了基於這些結構的精準藥物設計的新大門。
這一項突破性發現已經刊登在《Nature Communications》，研究團隊強調，這項研究成果有望推動針對囊性纖維化、分泌性腹瀉及多囊腎病的下一代藥物開發，帶來更多治療希望。
照片來源：示意照／翻攝自Pexels
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