花蓮慈濟醫院眼科部葡萄膜科主任李岳章醫師，參加研究部眼科研究中心主任蔡榮坤與中央研究院基因體研究中心副研究員呂仁博士所帶領的團隊，全球首創「利用小分子藥物將人類纖維母細胞直接重編程為視網膜前驅細胞以治療感光細胞退化」的視網膜治療新技術，不僅可望為因感光細胞退化導致的視力損失提供創新療法，並榮獲國家科學及技術委員會頒發「2024年未來科技獎」。
根據世界衛生組織（WHO）數據顯示，近25%的無法治癒的失明案例與視網膜退化有關，而現有治療方式仍有限，尤其是老年黃斑部病變、糖尿病視網膜病變以及夜盲症等疾病，一旦進展至疾病末期，至今尚無有效的治療方法。
李岳章主任指出，10年前，他還是住院醫師時，在門診遇到不少視網膜退化病人，當時缺乏有效的治療方式使他深感無力，也激發他追求突破的動力；他在8年前加入慈濟大學與中央研究院合作的轉譯醫學學程，期望借助臺灣最好的科研環境、結合花蓮慈院的資源，開發出嘉惠患者的新療法。
呂仁博士、李岳章主任及中研院的團隊，開發出全球首創利用特定小分子藥物來調控細胞的基因表達，使人類纖維母細胞成功轉化成具電生理功能的視網膜神經細胞。這過程避免使用病毒載體或進行基因改造，並且能在短短5天之內轉化為治療感官細胞退化性疾病，與花蓮慈院眼科研究中心合作的實驗中，利用慈濟大學提供的疾病動物模式，證實治療效果，且無腫瘤生成風險，大幅提升了技術的安全性和療效。
呂仁博士表示，創新的突破點還有藉由此技術製成的視網膜前驅細胞有潛力分化出具有彩色視覺的視錐細胞，能同時恢復黑白與彩色視覺，為感光細胞退化疾病提供了新的治療選擇，且具有重要的創新價值及應用潛力。
感光細胞退化疾病包含末期老年性黃斑部病變、糖尿病視網膜病變、夜盲症等，根據JAMA Network期刊的一篇研究顯示，光是末期黃斑部病變全球約有1200萬人，而在臺北榮民總醫院及陽明大學的調查下，臺灣65歲以上早期黃斑部病變發生率約9.2%、末期黃斑部病變發生率約1.9%。李岳章醫師說，這項技術不僅能夠在視網膜退化性疾病的治療上發揮關鍵作用，有望使視網膜再生、逆轉患者視力。未來，研究團隊計劃與醫療機構及製藥公司合作，將視網膜前驅細胞的臨床應用推向全球。
目前團隊已完成多項臨床前研究，透過和花蓮慈院基因暨幹細胞研製中心（GTP實驗室）的合作，成功開發出臨床規格細胞的CMC製程，且獲得FDA PIND meeting的製程認可，未來將積極申請新藥臨床試驗（IND），未來將進一步驗證其治療效果。團隊雖獲得了花蓮慈濟醫院、中研院及國家生技研究園區等機構的支持，仍需更多的資金投入及社會各界的支持，將這項突破性技術推向臨床應用，造福更多患者。
※補充：未來科技獎由國家科學及技術委員會主辦，今年從超過500件來自國科會、教育部、衛生福利部、中央研究院等優秀計畫中，由產學專家精選82件包括淨零科技、AI智慧應用、化工材料、生技新藥醫材、人文科技等領域前瞻技術，頒發「未來科技獎」，期待獲獎團隊能持續貢獻臺灣未來3-10年的產業突破發展，而花蓮慈院與中研院組成的團隊，從競爭激烈的優秀計畫中脫穎而出，獲頒2024年未來科技獎。
撰文／江家瑜；攝影／國科會提供、王佳蕙