【NOW健康 連慧婷／台北報導】你知道健保總額預算8千億中，罕病患者使用的罕藥佔多少比例嗎？以2022年支出來看，全民健保總額8,095億中，罕藥僅佔了0.95%，對一般人來說這個數字或許不代表任何意義，但對罕病家庭來說，卻是攸關1個家庭的未來，對社會安定產生影響。素來全民健保總額佔比不及「百分之一」的罕藥專款，並不會造成「健保危機」，而罕病基金會為此提出6大建言，盼政府能加速給付，減少影響罕病患者的求生機會。
漫長等藥路！ 二代健保實施恐影響罕病患者求生機會
罕見疾病治療本屬不易，1個藥物研發平均10至15年，加上目前尚有7成以上的罕病仍在等待治療的契機，能有藥治療的堪稱罕見幸運兒。截至2023年10月，等待健保給付的罕藥已累積有25種，可治療28種不同的罕病，能改善6,053名病人的健康及生活品質，甚至挽救生命，但根據罕病基金會統計，其中已有2,020位病人因等不到給付已經離世；另外在這25種罕藥中，更有12種是目前該病的唯一治療方式，約有1,591位病友正在等待僅有的續命機會。
自2013年二代健保實施後，罕藥平均通過給付由一代健保時（1995年至2012年）的5.2個月，暴增到29.9個月。共同擬訂會議更以「財務衝擊」及「成本效益」做為決定給付的主要依據，這也導致新藥通過給付率僅有52.7%，與一代健保期間的86.8%相比，相差甚遠，此舉將嚴重影響罕病患者求生的機會，導致更多的不幸持續上演，這種看得到卻吃不到的苦楚，更加重患者漫長等待的悲哀。
罕病專款未充分執行 政府不應僅在執行率上打轉
罕病基金會指出2017年至2022年，罕藥專款的執行率雖說幾乎達9成以上，其中卻不難發現幾乎都用於已收載罕藥的舊有個案，這看似逐年成長的罕藥專款及超高執行率，反映的其實是舊有個案隨年齡及體重成長而自然增加的藥量，並不包含被拒於健保給付大門之外的罕病新藥。
健保屢以財務因素考量為由，拒絕將罕病新藥納入給付，罕藥專款自2017年至2022年，累積未執行完的預算高達37.14億，如果能夠用於更多新藥甚至新創治療，將帶給更多罕病家庭希望。因此罕病基金會疾呼，必須持續加速新藥審核與給付，建立滾動式檢視給付準則及退場機制；並在不影響年度預算合理成長前提下，專款餘款允許留用至次年度使用，以有效提升罕藥專款執行效率。
全民健保對罕病照護責無旁貸 罕病基金會提6項建言
罕見疾病基金會綜整各領域醫師、專家學者及病患代表之專業建議後，提出2023「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」，盼政府正視罕病病人於治療及用藥上生死攸關之急迫困境，並著手推動健保改革，以落實罕病醫療照護。以下為罕病基金會向政府提出6大建言：
▸1.落實健保社會保險精神，增加罕藥可及性
保障罕病醫療權益，照顧罕病是國家展現對弱勢族群、健康平權的重視。不應排擠罕病病人需求，並維持罕藥專款獨立性。同時檢視罕藥給付流程中各項障礙或未符合倫理之現行法規或作業辦法。
▸2.響應聯合國宣言及各國措施，積極捍衛罕病人權
響應聯合國宣言，讓罕病人權與國際接軌。同時呼籲2022年經濟學人歐亞7國罕病調查提出（1）提升罕病意識並將罕病照護納入主流醫療體系；（2）改善HTA流程以應對罕病治療價值的評估挑戰；（3）優化病人登記資料和醫療體系，收集真實世界的證據；（4）給予病人更多發聲的機會等建議。
▸3.實踐健保罕藥專款精神，合理成長並確實執行
健保罕藥專款應針對（1）已給付罕藥之自然成長；（2）預估罕病新藥的需求；（3）創新治療的發展，進行預算規則。同時要加速新藥審核與給付；滾動式檢視給付準則，建立退場機制；並在不影響年度預算合理成長前提下，專款餘款允許留用至次年度使用。以有效提升罕藥專款執行效率
▸4.加速罕藥給付，優化醫療科技評估流程
建議建立「罕病次委員會」取代原共同擬訂會議前之專家諮詢會。並成立「罕病價值面向工作小組」決定價值項目。至於罕藥醫療科技評估，應包含心理、家庭及社會影響、遺傳防治等配套考量。同時健保如果要以ICER進行罕藥議價，應先建立一般藥物ICER議價標準。另外，罕病新藥自申請到給付生效應公布各階段明確時程，以利後續追蹤。
▸5.擴大病人實質參與，明確運用於醫療科技評估
藥物納入健保之評估及審議流程，應有適當的病友團體或病人參與機會，並將病人證據納入罕病次委員會討論依據；至於藥物給付任何審議會議，都應考量罕病獨特性，未有團體之病類應由個人表達意見。
▸6.多元財源支持罕病創新治療
規劃採多元財源管道之「罕病創新治療多元基金」，財源可從菸捐、公務預算、製藥業廠商徵收、其他政府之獎勵費用等來源。此基金可視為創新治療的早期近用計畫，當療效尚有不明確時，暫時給付1至3年使用，另應與健保罕藥專款於藥物之安全、療效、副作用有一致性之管理與評估。
核稿編輯：陳珍妮
更多NOW健康報導
▸每4分19秒有1人罹癌 10大癌症肺癌擠下大腸癌首居冠
▸便秘不能只吃膳食纖維！ 營養師推清腸排毒法則防便秘