- Secarna 的 LNAplus™ ASO 抑制 NLRP3 的表達，NLRP3 是炎症小體通道的主要元素，在很多炎症性疾病中具有過度活躍性
- 冷炎素相關週期熱綜合症（CAPS）是一組罕見的遺傳性自身發炎疾病，由過度活躍的NLRP3驅動，導致全身炎症
- 使用 NLRP3 特異性 ASO，有效中斷免疫細胞中的炎症下游效應，並明顯緩解CAPS 疾病模型中的症狀，顯著延長患者的總生存時間。
利用Secarna專有的 Oligofyer™ 生物信息學系統設計了 LNAplus™ ASO 來特異性抑制NLR家族PYRIN域蛋白3(NLRP3) 的表達，也是炎性體通道的主要元素。炎症小體的激活導致促炎細胞因子（例如 IL-1β）的釋放。過度活躍的通路在很多炎症性疾病具有病理學作用，例如關節炎、炎症性腸病、急性和慢性腎病、非酒精性脂肪性肝炎、哮喘及中樞神經系統疾病，例如帕金森氏症和阿茲海默症。研究結果指出，NLRP3特異性ASO治療下調了CAPS疾病模型中的NLRP3表達和IL-1β釋放，證明ASO療法可作為CAPS或其他 NLRP3 介導的疾病的潛在治療方法。
CAPS 是由 NLRP3 基因激活突變引起的一系列自身炎症性疾病。根據突變類型、症狀和疾病嚴重程度，將其分為新生兒發病的多系統炎症性疾病（NOMID）、Muckle Wells綜合症（MWS）和家族性寒冷性自身炎症綜合症（FCAS）。症狀多種百變，可能包括發燒、蕁麻疹，以及包括多種神經系統表現，這些表現可能令人身體衰弱，嚴重影響生活質素。目前的療法旨在抑制 IL-1β 通路，並已獲證明可改善患者的臨床症狀。然而，對於反應不足的患者來說，臨床需求仍未獲得滿足，因此需加強改善療法。
Secarna Pharmaceuticals 首席科學官 Frank Jaschinski 博士表示：「這些臨床前結果的發佈證明了 NLRP3 特異性 ASO 可以跨越 CAPS 譜有效地靶向該基因，從而阻止炎症級聯的過度活躍。我們很高興看到，在特別積極的 CAPS 模型中，NLRP3-ASO 治療對相關器官的不同讀數產生了明顯的治療效果。此外，數據為這些 ASO 治療由過度活躍的 NLRP3 炎症小體通路驅動的其他疾病帶來洞察，例如炎症性腸病、急性和慢性腎臟疾病及中樞神經系統疾病。我非常期待看到針對炎症的 ASO 的開發，現今為止，該領域仍未有獲批的 ASO 治療方法。」
加州大學聖地亞哥分校研究小組在體外和體內模型中測試了 NLRP3-ASO 治療 CAPS 的潛力。在細胞培養中，他們證明 NLRP3-ASO 有效抑制該基因的表達。此外，在來自所有三種類型的 CAPS 的體內模型的免疫細胞培養物中，促炎細胞因子 IL-1β 的分泌顯著減少。在體內NOMID疾病模型中測試了NLRP3-ASO的活性； NOMID 是 CAPS 最嚴重的形式。接受ASO全身治療後，患者的預期壽命顯著增加、體重提升、皮膚病變嚴重程度減輕、全身炎症整體減少。
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關於 Secarna 的專有藥物探索與發現平台 LNAplus™
Secarna 專門定制的 LNAplus™ 平台目前應用於臨床前和臨床開發的反義寡核苷酸 (ASO) 的探索、測試和選擇。LNAplus™涵蓋了藥物發現和臨床前開發的各個方面，並已獲證實是快速、可靠、可擴展和高效，有效針對具有挑戰性或目前無法成藥的靶標探索的新型反義療法。平台包括強大專門 Oligofyer™ 生物信息學管道、簡化高效篩選流程，包括 Secarna 專有的 LNA-Vit(r)ox™ 安全測試系統，以及針對特定目標的功能測定。Secarna 的平台和 ASO 已通過眾多內部項目及多個學術與行業合作的驗證。
關於Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co.KG
Secarna Pharmaceuticals 是歐洲領先的獨立新一代反義藥物探索與開發公司，致力解決免疫腫瘤學和免疫學及病毒、神經衰退性疾病和心臟代謝疾病方面未能滿足的醫療需求。Secarna 的使命是將專有的 LNAplus™ 反義寡核苷酸探索平台性能和產量提升至最高，並開發高針對性、安全有效的世界級反義療法。Secarna 擁有超過 20 項探索與開發項目，包括專有管道項目和合作項目，並將重點放在基於反義治療比其他治療方式有明顯潛在好處的適應症靶標上。
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