商傳媒｜記者金仲達／台北報導
國內公告的罕見疾病共有235種，依照國民健康署的罕見疾病通報個案為18,649人，其實不在少數：為免這些孩童一出生就飽受遺傳性疾病之苦，台大兒童醫院與輝瑞大藥廠強強聯手，建立國家級基因治療中心，於今(23日)舉行合作備忘錄簽約儀式，未來可望造福更多罕病家庭。
台大兒童醫院院長李旺祚指出，全球罕病病友數目前已達3億人，但藥物發展卻仍面臨困境，近年基因治療成為醫療發展趨勢，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者更好的治療選擇，為基因遺傳型疾病患者帶來革命性的效益或救命關鍵，甚至可能根治疾病，扭轉希望。
而在台深耕60年的輝瑞大藥廠，長年投入人才與研究資源，近年更專注於精準醫療，這次與台大兒童醫院合作，將開啟產學界團隊更多元的交流機會，找出基因遺傳型罕見疾病治療的新解方。
台大兒童醫院與輝瑞大藥廠強強聯手，建立國家級基因治療中心。圖片來源：台大醫院
先天性遺傳疾病、罕見疾病由於患者人數較少，過去較少有治療研究投入此領域，更遑論專門的治療藥物選擇，因此這次雙方合作設定「三階段計畫目標」：短期會密集促成醫學教育學術討論會、發展醫學研究計畫；中期則以建立照護共識、治療指引、促進產學合作為目標；長期目標是希望藉此合作，持續推動台大兒童醫院成為基因治療的專責醫院，服務更多有需求的患者。