蘇州2021年1月28日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注於開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精准治療藥物的領先生物制藥公司，今天宣布，在由國際肺癌研究協會主辦的2020 年第21屆世界肺癌大會（WCLC）線上會議上，公司以口頭報告形式公布RET抑制劑普拉替尼（pralsetinib）在全球I/II期ARROW關鍵性研究中的中國患者的研究結果。結果顯示，普拉替尼在既往接受過鉑類化療的晚期RET融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）中國患者中，具有優越和持久的臨床抗腫瘤活性且耐受性和安全性良好。
普拉替尼是一種強效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines公司開發。基石藥業與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協議，獲得普拉替尼在大中華地區，包括中國大陸、香港、澳門和台灣地區的獨家開發和商業化權利。
- 日期：2021年1月28日
- 報告形式：口頭報告
- 題目：普拉替尼治療含鉑化療後晚期RET融合陽性非小細胞肺癌中國患者的療效和安全性
- 報告編號：JICC01.14
- 中國主要研究者：廣東省人民醫院吳一龍 教授
- 報告人：廣東省人民醫院周清 教授
ARROW研究（ClinicalTrials.gov identifier: NCT03037385) 是一項全球性I/II期臨床研究，旨在評估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。ARROW研究的數據顯示，普拉替尼在多種晚期RET變異實體腫瘤（包括RET融合陽性NSCLC）中具有廣泛和持久的抗腫瘤活性。本次報告的結果顯示，對於ARROW研究中既往接受過鉑類化療的RET融合陽性NSCLC中國患者，普拉替尼(400mg每日一次)的療效和安全性與此前報道的全球患者的數據一致。這也是首次在學術會議上公布普拉替尼用於治療既往接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC中國患者的數據。
截至數據截止日期（2020年5月22日），共有來自10個中國研究中心的37例晚期RET融合陽性NSCLC患者納入了全球ARROW研究，並接受起始劑量為400 mg（每日一次）的普拉替尼治療。所有患者都接受了至少一種鉑類化療方案，約一半(49%)的患者曾接受過>=3種系統治療方案，32%的患者接受了>=3種化療方案。腫瘤緩解通過盲態獨立中心評審（BICR）采用《實體腫瘤反應評估標准》（RECIST）1.1版進行評估。
有效性：普拉替尼對含鉑化療後的RET融合陽性NSCLC表現出強大的臨床活性
- 在按照BICR判定的32例基線有可評估病灶的患者中，確認的客觀緩解率(ORR) 為56%(95% CI: 38-74%), 包括1例完全緩解和17例部分緩解(PR)，除此之外，還有2例PR待確認。疾病控制率（DCR）為97%，其中1例不可評估
- 18例確認緩解的患者中，至首次緩解的中位時間為1.9個月
- 截至數據截止日，有89%（16/18）的確認緩解患者仍在接受治療
- 中位緩解持續時間（DOR）未達到，6個月的DOR率為83%
- 無論RET融合基因型如何，均有緩解
安全性：普拉替尼耐受性良好，安全性可控
- 普拉替尼耐受良好，未出現與普拉替尼相關的不良事件導致的終止治療或死亡。
ARROW研究主要研究者、廣東省人民醫院吳一龍教授表示：「肺癌精准治療領域，RET靶點的研發是一個巨大的突破。普拉替尼在中國NSCLC患者中的研究結果令我們對其在國內的上市及其對患者帶來的獲益充滿期待。此外，普拉替尼目前在國內在未經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC、RET突變甲狀腺髓樣癌和其它RET融合實體瘤患者中開展更為廣泛的研究。我們期待未來該藥物能為更多的患者帶來新的治療選擇。」
本次報告的主講人、廣東省人民醫院周清教授表示：「在中國，肺癌是發病率排名第一的惡性腫瘤。目前，國內尚無選擇性RET抑制劑獲批上市。此項研究首次證實了普拉替尼在先前接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC中國患者中的療效和安全性。普拉替尼有望解決中國在該領域未被滿足的臨床需求，並有望成為國內首個獲批的該類藥物。」
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「此次公布的普拉替尼在中國患者的研究數據令人鼓舞，在經過多線治療的RET融合陽性NSCLC患者中，確認的ORR達到56%，DCR達到97%，且療效持久，安全可控。國家藥監局已於2020年9月受理了普拉替尼的新藥上市申請並納入優先評審。另外，我們計劃在今年公布普拉替尼兩項中國患者的一線研究的重磅結果，分別為未經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC和RET突變的甲狀腺髓樣癌。如果結果符合預期，我們會向國家藥品監督管理局遞交新藥上市申請。我們期待普拉替尼能夠早日惠及中國患者。」
關於普拉替尼（Pralsetinib）
普拉替尼是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，商品名為GAVRETO™。美國FDA已批准該款藥物分別用於治療經FDA批准的檢測方法檢測證實為轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌的成年患者、需要系統治療的12歲及以上晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和兒童患者，以及需要系統治療且放射性碘（如適用）難治的12歲及以上晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和兒童患者。
普拉替尼未在美國獲批用於其他適應症，並且，無論是在中國，或者其它地區的醫療監管機構，均未對普拉替尼的任何適應症做出批准決定。
普拉替尼旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發性RET突變。在臨床前研究中，普拉替尼抑制RET的濃度低於其他藥物相關激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
Blueprint Medicines和羅氏正在全球（不包括大中華地區）共同開發普拉替尼，用於治療RET突變的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請，用於治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性療法認定，用於治療鉑類化療後進展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
關於基石藥業
基石藥業（HKEx: 2616）是一家生物制藥公司，專注於開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線，其中6款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業的願景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌症之路。
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