美國血液學會2018年會呈報中外製藥的HEMLIBRA®用於帶有抑制抗體的A型血友病兒童的III期HAVEN 2研究主要分析結果

(中央社訊息服務20181205 15:34:49)東京 -- (美國商業資訊) -- 中外製藥株式會社(Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., TOKYO:4519)宣布，III期HAVEN 2研究(NCT02795767)主要分析在2018年12月1日至4日美國聖地牙哥召開的美國血液學會(ASH)第60屆年會上進行了口述呈報，該研究評估A型血友病治療藥品HEMLIBRA® [通用名稱：emicizumab（基因重組）]用於帶有第八凝血因子抗體的A型血友病兒童。上述資料包括較長期隨訪（追加中位11個月每週一次給藥資料）和較少給藥頻率（每2週一次或每4週一次）的新資料，顯示出血控制有臨床意義。

中外製藥執行副總裁、計畫及生命週期管理部聯席負責人Yasushi Ito博士表示：「出血控制對A型血友病兒童尤為重要。我感到高興的是，HEMLIBRA在12歲以下帶有抑制抗體的A型血友病兒童的較長期治療中顯示出陽性結果。HEMLIBRA已在50多個國家獲得核准。我希望新資料將拓展HEMLIBRA對帶有抑制抗體的A型血友病患者的潛在貢獻，這些患者的治療選擇有限。」

HAVEN 2研究

研究描述

HAVEN 2研究為多中心、開放、臨床III期研究，評估HEMLIBRA預防性治療每週一次、每2週一次、每4週一次皮下給藥用於12歲以下帶有第八凝血因子抗體的A型血友病兒童的有效性、安全性和藥代動力學。評估有效性的主要分析納入85例帶有第八凝血因子抗體的A型血友病兒童（A組每週一次給藥，n=65例、B組每2週一次給藥，n=10例、C組每4週一次給藥，n=10例）。A、B、C組的中位隨訪期分別為58（範圍17.9–92.6）、21.3（範圍18.6–24.1）、19.9（範圍8.9–24.1）周。

研究設計n=85例

• HEMLIBRA預防性治療給藥如下。

A組

（n=65例） 接受HEMLIBRA預防性治療，劑量為3毫克/千克，每週一次皮下注射，連續4周，然後改為1.5毫克/千克，每週一次皮下注射

B組

（n=10例） 接受HEMLIBRA預防性治療，劑量為3毫克/千克，每週一次皮下注射，連續4周，然後改為3毫克/千克，每2週一次皮下注射

C組

（n=10例）接受HEMLIBRA預防性治療，劑量為3毫克/千克，每週一次皮下注射，連續4周，然後改為6毫克/千克，每4週一次皮下注射

•每週一次佇列（A組）中18例患者參加一次非干預性研究，進行前瞻性患者內比較，他們既往接受過繞徑藥物(BPA)的預防性治療（n=15例）或需求性治療（n=3例）。

結果總結

A組

年化出血率[ABR] 中位ABR

(95% CI) （四分位間距；IQR）

接受治療的出血 0.3 0.0

（主要終點） (0.17; 0.50) (0.00; 0.00)

所有出血 3.2 0.6

(1.94; 5.22) (0.00; 2.92)

接受治療的 0.0 0.0

自發出血 (0.01; 0.10) (0.00; 0.00)

接受治療的 0.2 0.0

關節出血 (0.08; 0.29) (0.00; 0.00)

接受治療的 0.0

靶關節出血 無法估算 (0.00; 0.00)

B組 C組

ABR，接受治 0.2 2.2

療的出血(95% CI) (0.03; 1.72) (0.69; 6.81)

中位ABR， 0.0 0.0

接受治療的出血(IQR) (0.00; 0.00) (0.00; 3.26)

0次接受治療 90.0% 60.0%

的出血的患者% (55.5; 99.7) (26.2; 87.8)

(95% CI)

1-3次接受治療 10.0% 40.0%

的出血的患者% (0.3; 44.5) (12.2; 73.8)

(95% CI)

•接受HEMLIBRA每週一次（A組）患者中，0次接受治療的出血比例為76.9% (95% CI, 64.8; 86.5)，1-3次接受治療的出血比例為23.1%。

•每週一次HEMLIBRA給藥顯示，與前瞻性患者內比較中既往接受過 繞徑藥物(BPA)的預防性治療（n=15例）或需求性治療（n=3例）的A組患者相比，接受治療的出血比例低99% (95% CI: 97.7 - 99.4)。

•接受HEMLIBRA治療的兒童中，發生率為10%或以上的最常見不良反應有感冒症狀（鼻咽炎37.5%）、注射部位反應(29.5%)、發熱（發燒23.9%）、上呼吸道感染(23.9%)、咳嗽(23.9%)、腹瀉(15.9%)、嘔吐(15.9%)、頭痛(14.8%)、瘀腫(12.5%)、跌倒(12.5%)、流感(10.2%)。

•未見血栓性微血管病(TMA)或血栓性事件的病例。

•4例兒童經檢測顯示，HEMLIBRA抗藥抗體(ADA)為陽性。上述兒童中，2例在減低HEMLIBRA水準基礎上獲得具中和潛力的ADA。依既往報導，上述兒童中1例兒童的ADA導致HEMLIBRA有效性降低，並導致治療中斷。截至該研究臨床切斷日期，另1例兒童未見出血。

ASH年會上還呈報了HOHOEMI研究(JapicCTI-173710)的壁報資料。HOHOEMI研究由中外製藥在日本展開，評估 HEMLIBRA每2週一次或每4週一次皮下給藥預防性治療在12歲以下不帶有抑制抗體的A型血友病兒童中的有效性、安全性和藥代動力學，包括既往未曾接受過FVIII治療的兒童。

關於中外製藥

中外製藥株式會社是日本領先的研究型製藥公司之一，在生物技術產品領域具有強大實力。中外製藥總部位於東京，專門研究處方藥物，並在東京證券交易所第一部上市。作為羅氏集團的重要成員，中外製藥積極參與日本及海外的研發活動。中外製藥特別致力於開發創新產品以滿足未得到滿足的醫療需求，主要關注腫瘤領域。

在日本國內，中外製藥位於御殿場和鐮倉的研發設施正攜手開發新型藥物，而位於浮間的實驗室則在推動用於工業生產的技術開發研究。海外方面，位於新加坡的Chugai Pharmabody Research主要從事研發工作，專注於利用中外製藥專有的創新抗體工程技術來研發新一代新型抗體藥物。Chugai Pharma USA和Chugai Pharma Europe在美國和歐洲展開臨床開發活動。

中外製藥2017年的合併營收總計5,342億日圓，營業收入為1,032億日圓（採用國際財務報告準則(IFRS)核心準則）。

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