研究顯示，中外製藥的Emicizumab對A型血友病有持久效益

東京 -- (美國商業資訊) -- 中外製藥株式會社(TOKYO:4519)今天宣布，美國佛羅里達州奧蘭多召開的世界血友病聯盟2016年世界大會(World Federation of Hemophilia 2016 World Congress)上呈報了進行中的Emicizumab日本I/II期研究(ACE002JP)的最新資料。Emicizumab是供皮下注射的雙特異性抗體，正在開發用於A型血友病。

ACE002JP是I期研究(ACE001JP)患者組的延伸期研究，旨在調查Emicizumab對有和沒有FVIII抑制因子的日本A型血友病患者的安全性，並探索其預防治療的有效性。最新資料分析繼續顯示，Emicizumab每週一次皮下注射在安全性和預防治療有效性方面均具有前景，與VIII因子的抑制因子存在與否無關。0.3、1和3毫克/千克組的平均隨訪期分別為32.6、27.0和21.4個月。

中外製藥株式會社副總裁、專案及生命週期管理部負責人Yasushi Ito博士說：「這一新的長期隨訪資料顯示，Emicizumab在有和沒有抑制因子的A型血友病患者中均具有持久的預防治療有效性。我們預計，Emicizumab將為A型血友病的現行治療帶來創新，並為患者及其家屬帶來顯著的價值。」

Emicizumab於2015年9月被美國食品藥品管理局認證為突破性治療藥物。目前中外製藥正與其策略聯盟夥伴羅氏公司合作，在形成FVIII抑制因子的青少年/成人A型血友病患者中分別展開兩項III期全球性研究。同時計畫於2016年下半年在沒有FVIII抑制因子的患者中啟動一項III期全球性研究。此外，一項調查每四周給藥一次的III期全球性研究正在計畫中。

ACE001JP患者組資料於2016年5月發表於《新英格蘭醫學雜誌》。

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1511769

[研究概況]

佇列

病例數

劑量

有抑制因子的患者

沒有抑制因子的患者

C-1

4

2

1*, 0.3** 毫克/千克

C-2

4 i)

2

3*, 1**毫克/千克

C-3

3

3 ii)

3毫克/千克

*初始劑量，**第二次及後續劑量

i) I期研究期間，1例患者因注射部位輕度紅腫而停用Emicizumab

ii) 1例患者因先前治療足夠有效而未轉入延伸期研究。

[研究結果]

安全性

• 18例患者均出現不良事件。除2例重度（闌尾炎和腸繫膜血腫）病例外，這些不良事件均為輕度或中度。

• 未觀察到血栓栓塞不良事件或有臨床意義的凝血檢測結果異常。

• 18例患者中有7例出現可處治的注射部位局部反應。

• 未觀察到中和性ADA（抗藥物抗體）。

有效性

• ABR（年化出血率）維持低水準，18例患者中有8例為零出血。

• 突破性出血的治療經標準的間歇性治療、FVIII產品或繞徑藥物獲得成功。

• 每個佇列中Emicizumab用藥前後的中位ABR和AJBR（年化關節出血率）如下：

佇列

中位ABR

（次數）

中位AJBR

（次數）

中位[範圍]

隨訪期（月）

Emicizumab用藥前

Emicizumab用藥後

Emicizumab用藥前

Emicizumab用藥後

C-1

(N=6)

32.5

1.4

27.4

1.1

32.6

[32.2-33.3]

C-2

(N=6)

18.3

0.2

15.2

0.2

27.0

[8.2-28.5]

C-3

(N=6)

15.2

0.0

9.1

0.0

21.4

[11.1-22.5]

關於中外製藥

中外製藥株式會社是日本領先的研究型製藥公司之一，在生物技術產品領域具有強大實力。中外製藥總部位於東京，專門研究處方藥物，並在東京證券交易所第一部上市。作為羅氏集團的重要成員，中外製藥積極參與日本及海外的研發活動。中外製藥特別致力於開發創新產品以滿足未得到滿足的醫療需求，主要關注腫瘤領域。

在日本國內，中外製藥位於御殿場和鐮倉的研發設施正攜手開發新型藥物，而位於浮間的實驗室則在推動用於工業生產的技術開發研究。海外方面，位於新加坡的Chugai Pharmabody Research主要從事研發工作，專注於利用中外製藥專有的創新抗體工程技術來研發新一代新型抗體藥物。Chugai Pharma USA和Chugai Pharma Europe在美國和歐洲展開臨床開發活動。

中外製藥2015年的合併營收總計4,988億日圓，營業收入為907億日圓（採用國際財務報告準則(IFRS)核心準則）。

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