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基因編輯技術 有望治療肌肉萎縮症

中央社/ 2016.01.02 00:00
(中央社華盛頓31日綜合外電報導)科學家首次利用革命性的基因編輯技術,治好了老鼠的1種退化性疾病,這種技術有朝一日也許有助於治療人類的肌肉萎縮症。

「科學」期刊(Science)今天刊登的3項研究報告指出,研究人員利用「CRISPR」基因編輯技術,成功治癒1隻患有杜興氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy)的成年鼠。

研究人員對此成果非常振奮,形容這是「CRISPR」首次成功在1個活生生、發育完全的哺乳類動物身上,治療一種遺傳疾病,而且這方法有機會在人體試驗。

「CRISPR」技術可以修復導致遺傳疾病的基因突變,透過非致病性的病毒作為已修正基因的載體,從而精確改變病患的DNA。

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