這2個孩子罹患非典型性溶血尿毒症候群，雖被列入罕見疾病，但是所需要的免疫抑制劑（Soliris），卻遲遲未能完成列入健保藥物的公告流程，葉家自費新台幣315萬元打了15針，最後付不起；曹家則是等不及用藥，最後2人都死亡。
罕病基金會創辦人陳莉茵說，為了避免第3個罕病兒眼睜睜等死，基金會24小時內切結墊付近40萬元，先買2針救命藥，公文流程後補，行政院會21日通過「罕見疾病防治及藥物法修正草案」，希望全案能經立法院儘快審議通過。
衛福部表示，依據草案新增規定，將會協助各診療醫院及病人，緊急取得維持生命所需的特殊營養食品及罕藥；對健保未能給付的支持性與緩和性照護及維持生命所需的特殊營養食品，政府應編列預算補助。
另外還有，取得許可證的藥商除了因不可抗力的情形，應於許可證有效期間內，持續供應罕見疾病藥物，否則處以罰鍰新台幣10萬以上50萬元罰鍰或得廢除藥證。
陳莉茵期待修法三讀通過後，無藥證、無健保給付、無政府補助的罕藥，政府應該整合食品藥物管理署、中央健保署、國民健康署等不同業務單位，建立緊急備藥的作業流程，因為命在旦夕的患者禁不起開會審查、公文流程的時間浪費，政府最好還能輔導藥商通過罕藥試驗審核，早日取得藥證，以免患者斷藥。