莉婕出生不久後確診罹患此症，一開始先以補血、洗腎等方式治療，但未有明顯好轉。莉婕爸爸說，後來醫師建議施打補體抑制劑，「知道每劑廿一萬元時，還是立刻答應接受治療，但不免會想到，不知要打幾劑才夠？不知要借錢借到甚麼時候？」後來莉婕在五月中順利注射藥劑，但仍因敗血症不治。
基金會質疑，早在去年九月，就有桃園的葉小弟因為罹患非典型性溶血尿毒症，家屬負擔龐大藥費引起社會關注，當時衛福部承諾加速審查，去年底國民健康署將「非典型性溶血尿毒症」公告為罕見疾病，但卻因程序牛步，加上錯誤解讀罕見疾病法卅三條，以致莉婕無法受惠。
罕見疾病基金會創辦人陳莉茵指出，罕病法第卅三條明定，中央主管機關應該編列預算，補助健保不給付的罕見疾病用藥。因此，獲得健保給付前，藥費應該先由罕病法的主管機關編列預算支應。
但昨日國健署官員仍強調，罕見疾病藥品應由健保給付。如此一來，罕病法卅三條緊急用藥補助形同虛設。
陳莉茵表示，一般民眾可能難以想像，從申請健保給付到真正確定健保給付，時間有多長？以先前治療陣發性夜間血紅素尿症（PNH）藥物為例，足足兩年，才獲得健保核定給付。
立法委員楊玉欣要求應修法、加速相關程序，以免再有下一個葉小弟、曹小妹。