Octapharma辦VWD診斷及治療挑戰研討會

該研討會在法國巴黎召開的第30屆世界血友病聯盟大會期間成功舉辦。

逾320位與會代表參加這場以VWD診斷及治療所面臨挑戰為主題的早餐研討會，該研討會由巴茲和倫敦醫學院(Barts and the London School of Medicine and Dentistry)止血與血栓教授John Pasi主持。

VWD是最常見的遺傳性凝血異常疾病，約有1%的人其血管性血友病因子(VWF)低於正常水準，然而在涉及診斷及治療時，仍存在諸多不確定性領域。wilate（血管性血友病因子/因子VIII濃縮物，人體）是一種高純度血管性血友病因子/因子VIII配劑療法，其中VWF和FVIII的生理比值為1:1。wilate的開發確立VWD治療新標準。

來自德國漢諾威Werlhof學院的Mario v. Depka主任探討外科手術干預期間的VWD。對VWD患者而言，進行手術治療仍然是一項重大挑戰。這些挑戰可透過以下最佳實務得以充分準備，包括：確診，為避免血栓併發症對VWF和FVIII均投以足夠的重視，並在治療中利用適當濃縮物的選取。

來自英國倫敦大奧蒙德街兒童醫院(Great Ormond Street Hospital for Children)的護理顧問Kate Khair探討了兒科患者的臨床診斷及治療。得出的主要結論是，兒童（尤其是幼兒）的診斷及治療應考慮到兒科的特殊要求，以實現正確診斷，一旦確診，治療必須根據兒科要求作出對應的調整。

在23名從1天到17歲年齡不等的兒童患者群中，以需求和預防為目的，將新VWF FVIII濃縮物wilate成功地用於手術治療。根據藥代動力學(PK)的最佳化劑量創造100%的積極療效。

來自倫敦南部兩家大型教學醫院中英國國家醫療服務體系的血液病醫師執業顧問Steve Austin探討利用PK確定二代VWF/FIII濃縮物wilate的給藥。參與治療的患者（主要是成人患者）群根據個體PK曲線，接受了新VWF/FVIII製劑治療。

透過治療得出的結論是：每當出現改進的治療方案，根據高度PK個體差異，對該個體PK曲線的評價有助於對應調整治療，可望有效利用新療法的優勢。PK研究可針對給藥劑量及給藥頻率提供有價值的資訊。使用標準劑量的wilate，可在各種情況下實現最佳水準。

來自德國石荷州大學醫院(University Hospital Schleswig Holstein)、血栓形成與止血治療中心的Ulrike Nowak-Gottl主任探討了VWD中合理的次級預防。她呈報所有年齡組的24位患者群使用wilate進行次級預防治療的結果，闡述了在計畫進行預防治療時，根據個體PK治療方案的重要性。

所有參加這項由研究者發起的臨床試驗的患者均在此治療中受益匪淺，正如研究所顯示，出血頻率和出血評分均降低，大量提高FVIII VWF則可使效果更佳顯著。進行預防6-12個月之後，在血紅蛋白整體增長的支持下，出現集體康復，患者生活品質得以改善。

研討會主席、來自英國倫敦皇家倫敦醫院的John Pasi教授指出：「出席Octapharma主辦的VWD研討會的每一位發言人均證實，在不同類型患者中、特別是在挑戰條件下，使用wilate可獲得可靠的臨床療效以及普遍利益。」