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中研院新研究突破 確立漸凍人致病關鍵

中央廣播電台/李憶璇 2012.08.22 00:00
俗稱「漸凍人」的運動神經元退化症,目前尚未出現有效的治療藥物,不過,中央研究院分生所特聘研究員沈哲鯤的研究團隊利用老鼠基因標靶技術,首度成功建立在運動神經元內剔除關鍵的TDP-43蛋白後,仍能表現病症的老鼠模式,將有助於早期診斷及篩選有效治療藥物。

運動神經元退化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS),是當體內運動神經元退化或萎縮時,會逐漸導致肌肉萎縮、運動失能,最終死亡的病症,俗稱「漸凍人」。目前世界上尚未出現非常有效的治療藥物,唯一的藥物也只能延長生命3到6個月。

中央研究院分子生物所特聘研究員沈哲鯤領導的研究團隊,日前成功建立實驗鼠模式,證實了名為TDP-43的蛋白與運動神經元退化性疾病息息相關,也是第一個在運動神經元專一性踢除掉TDP-43的老鼠模式。

論文第一作者、台灣大學分子醫學研究所博士生武蓮絲說:『(原音)利用基因的方式在老鼠的運動神經元上面專一性把TDP-43這個蛋白踢除掉,使得老鼠全身只有在運動神經元裡面沒有這個蛋白的表現,我們發現說這個老鼠可以正常的活到成鼠,但是在成鼠後會慢慢有運動神經元退化的症狀。』

這項成果可對於未來早期診斷漸凍人的識別具有效果;也可以將老鼠模式進行藥物試驗,篩選出可能的治療藥物。研究成果也在6月20日刊登在國際期刊「生物化學」(The Journal of Biological Chemistry)。

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