運動神經元退化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)，是當體內運動神經元退化或萎縮時，會逐漸導致肌肉萎縮、運動失能，最終死亡的病症，俗稱「漸凍人」。目前世界上尚未出現非常有效的治療藥物，唯一的藥物也只能延長生命3到6個月。
中央研究院分子生物所特聘研究員沈哲鯤領導的研究團隊，日前成功建立實驗鼠模式，證實了名為TDP-43的蛋白與運動神經元退化性疾病息息相關，也是第一個在運動神經元專一性踢除掉TDP-43的老鼠模式。
論文第一作者、台灣大學分子醫學研究所博士生武蓮絲說：『(原音)利用基因的方式在老鼠的運動神經元上面專一性把TDP-43這個蛋白踢除掉，使得老鼠全身只有在運動神經元裡面沒有這個蛋白的表現，我們發現說這個老鼠可以正常的活到成鼠，但是在成鼠後會慢慢有運動神經元退化的症狀。』
這項成果可對於未來早期診斷漸凍人的識別具有效果；也可以將老鼠模式進行藥物試驗，篩選出可能的治療藥物。研究成果也在6月20日刊登在國際期刊「生物化學」(The Journal of Biological Chemistry)。