TSC作為初診原發性腦瘤(也被稱為膠質母細胞瘤或GBM)的一線治療方案,是該公司的主要候選藥物。
臨床研究的主要試驗點設立在維吉尼亞大學,由放射腫瘤學主任和教授、專案首席研究員拉納(James Larner)博士負責。還有19個美國其他機構將參加這一臨床研究。
拉納指出:「現已證實TSC在早期人體試驗中的安全性,且在由UVA神經外科學教授席漢(Jason Sheehan)博士領導的腦瘤動物研究中證實,具有顯著療效。我們進行的這一臨床研究將測試與標準醫療相結合時TSC的安全性和療效,為初診GBM患者提供一個新的且很有希望的臨床試驗方案。」
GBM的標準治療包括:手術切除腫瘤以及隨後進行的放射治療和化療。腫瘤的微環境因素被認為可導致腫瘤再生,通常腫瘤可在數月內再生。在2011年7月,TSC已被FDA批准為罕見病藥物,它可增強氧向腫瘤微環境的擴散和進入,有可能使抵抗治療的腫瘤細胞對標準治療的回應性提高3倍以上。