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首個基因治療藥 要價4293萬元

中央社/ 2014.11.27 00:00
(中央社法蘭克福/倫敦26日綜合外電報導)西方世界第1個基因治療藥物即將在德國開賣,要價110萬歐元(約140萬美元、新台幣4293萬元),創下罕見疾病藥物價格的新紀錄。

荷蘭生技公司UniQure和未上市的義大利行銷夥伴Chiesi合作發售的Glybera飆到天價,凸顯修正缺陷基因的單一療方,可能顛覆傳統的商業賣藥模式。

經過25年實驗、數次挫敗,基因療法終於能藉由把矯正基因插入失能的細胞中,為病患帶來一線生機,但所費不貲。

這種新藥對抗極罕見的基因疾病「脂蛋白脂肪(酉每)缺乏症」(LPLD),這種病使脂肪堵塞住血液。這種藥物2年前在歐洲獲批准,但為蒐集6年關於藥效的後續資料而延後上市。

現在Chiesi向德國聯邦聯合委員會(G-BA)提出訂價資料,G-BA將在2015年4月底前公布對藥效的評估。Chiesi希望每一小藥瓶零售價5萬3000歐元,或工廠交貨價4萬3870歐元。

這等同1位典型LPLD病患要負擔110萬歐元。在臨床試驗中,LPLD病患平均體重62.5公斤,他們需要21小藥瓶,注射42次。根據德國藥物訂價制度,這個標價會打7%折扣。

根據德國規定,新藥發行價在發行後頭12個月有效。

全歐洲只有約150到200名病患負擔得起Glybera,對健保預算的衝擊會很小,不過後續發展將受到密切注意,做為未來基因療法的參考基準點。(譯者:中央社樂羽嘉)1031127

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